Het vinden van effectieve behandeling voor mensen met ALS is hard nodig. Onlangs heeft het Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) het initiatief genomen om samen met Europese ALS-centra, patiëntenverenigingen, farmaceutische bedrijven en fondsenwervers de manier waarop medicijnonderzoek wordt gedaan te hervormen. Het doel van deze samenwerking is de kans op een betere en effectievere behandeling te vergroten.
Tijdens project TRICALS-Reactive (2018-2021) hebben we de eerste stap gezet om medicijnstudies te verbeteren en daarmee een belangrijke basis gelegd voor dit vervolgproject.
De resultaten uit TRICALS-Reactive hebben gezorgd voor verschillende innovaties op het gebied van medicijnonderzoek voor ALS. Zo hebben we nieuwe statistische methoden en gebruiksvriendelijke webapplicaties ontwikkeld, masterclasses georganiseerd en actief de samenwerking opgezocht met zowel de EMA als de FDA.
De door TRICALS ontwikkelde innovaties worden nu ook gebruikt bij internationale medicijnstudies (bijv. MetFlex (fase 2a), Lighthouse II (fase 3), MAGNET (fase 3), Amylyx (fase 3), Treeway (fase 3)), en meerdere farmaceutische bedrijven gebruiken elementen in hun onderzoeken (bijv. NeuroSense, Clene Nanomedicine, BrainEver, Corcept, HEALEY). Hierdoor kunnen niet alleen meer patiënten deelnemen aan medicijnstudies, maar zullen ook de beschikbare middelen beter worden gebruikt. Dit verlaagt de kosten, optimaliseert het vereiste aantal patiënten, verkort de duur van het onderzoek en vermindert de blootstelling aan placebo.
Met de resultaten en innovaties die voortkomen uit TRICALS Reactive zijn we er nog niet. Het is belangrijk om nu door te pakken en de onderzoeksopzet voor medicijnonderzoek verder te verfijnen. Hardnekkige knelpunten zoals het zeer grillige karakter van ALS, het gebrek aan gevoelige meettechnieken om het effect van nieuwe therapie vast te leggen en een minimale hoeveelheid preklinisch bewijs als basis om een medicijnstudie uit te voeren, blijven het succespercentage van medicijnonderzoek onderdrukken. Daarnaast krijgen we in de toekomst te maken met nieuwe uitdagingen: de komst van gen-gerichte therapieën voor (zeer zeldzame) subgroepen, steeds meer invasieve behandeltechnieken en de initiatie van grote, complexe platformstudies.
Met TRICALS – Reactive II willen we zorgen voor verdere innovatie binnen medicijnstudies. Om ervoor te zorgen dat de resultaten uit dit onderzoek zo snel mogelijk geïmplementeerd kunnen worden, werken we samen met alle belanghebbenden (onderzoekers, patiënten, industrie en regelgevende instanties zoals de FDA en EMA) en initiëren we specifiek onderzoek om barrières voor innovatie te identificeren.
Kort samengevat focust TRICALS – Reactive II zich op drie pilaren: (1) het ontwikkelen van nieuwe technieken voor medicijnstudies in ALS, (2) het identificeren van barrières bij vernieuwing in medicijnonderzoek en (3) het gebruik van nieuwe technieken faciliteren en bevorderen.
Aanvrager project: ALS Centrum Nederland