Project TryMe loopt november 2019 ten einde. De resultaten van het project worden verder meegenomen en uitgewerkt binnen TRICALS-Reactive en de TRICALS-initiated trials (o.a. iAdore (met het middel edaravone), LightHouse II (met het middel Triumeq) en PreLude (met het middel Lithium)).
Afgelopen halfjaar bestond vooral uit het verwerken van de verkregen data. Zo hebben we nieuwe selectiecriteria ontwikkeld voor medicijnstudies zodat meer patiënten kunnen meedoen (1), de ActiGraph data vertaald naar bruikbare uitkomstmaten binnen medicijnonderzoek (2) en hebben we oude trials opnieuw geanalyseerd met de genetische gegevens uit Project MinE (3).
De laatste fase van Project TryMe bestaat uit het analyseren van spierkrachtmetingen, dit ten behoeve van het project dat zich richt op krachtmeten bij de patiënt thuis. Dit zal naar verwachting afgerond zijn in oktober van dit jaar. Tevens zullen we een kleine pilot studie opstarten met de ActiGraph bij patiënten thuis. De analyse van de data daarvan zal dan worden gedaan binnen TRICALS-Reactive. Alle resultaten van Project TryMe worden verder uitgewerkt en vertaald naar daadwerkelijke medicijnstudies binnen TRICALS.
1. van Eijk RPA, et al. Refining eligibility criteria for ALS clinical trials. Neurology 2019.
2. van Eijk RPA, et al. Remote monitoring of physical activity in ALS. J Neurology 2019.
3. van Eijk RPA, et al. Pharmacogenetic interactions in ALS clinical trials: a step closer towards a cure? Pharmacogenomics J 2019 [provisionally accepted].
ALS-patiënten hebben geen tijd te verliezen. Veel patiënten willen meedoen aan onderzoek naar nieuwe behandelingen en uiteindelijk geneesmiddelen. Met Project TryMe willen we het voor meer ALS-patiënten mogelijk maken om deel te nemen aan een trial.
In project TryMe werken we verder met de ALS-genen die zijn ontdekt in Project MinE. Een mutatie (afwijking) op een ALS-gen geeft een verhoogd risico op ALS. Voor verschillende ALS-genen bekijken we wat er door de afwijking in het gen misgaat. Onze onderzoekers herprogrammeren cellen uit het bloed van ALS-patiënten tot stamcellen en laten deze uitgroeien tot zenuwcellen. We bekijken dan wat er mis gaat in de zenuwcellen. Vervolgens zoeken we naar experimentele behandelingen die hierop kunnen ingrijpen.
Tegelijkertijd maken we het onderzoek naar experimentele behandelingen efficiënter. We delen ALS-patiënten op in groepen op basis van hun ALS-gen. Zo kunnen we veel preciezer zien welke behandeling voor welke patiënten werkt. Ook houden patiënten hun klachten bij in een eHealth dagboek en dragen ze wearables, kleine apparaatjes die je altijd bij je draagt en je beweging, hartslag of ademhaling meten. Met deze eHealth dagboekjes en wearables kunnen we veel meer data verzamelen over het ziekteverloop. Zo ontdekken de onderzoekers sneller welke behandelingen ALS afremmen. Dit project is op 1 november 2019 afgerond.
Met project TryMe hebben we belangrijke stappen gemaakt om klinische trials efficiënter te maken, meer mensen met ALS te includeren, de belasting van de deelname te verlagen en hebben we nieuwe uitkomstmaten ontwikkeld. Het doel is om deze vernieuwingen in toekomstige medicijnstudies toe te passen en zo de zoektocht naar behandelingen voor ALS te versnellen. Project TryMe heeft de basis gelegd voor het verbeteren van medicijnonderzoek en het ALS Centrum internationaal op de kaart gezet als expertise centrum. Om het internationale karakter nog verder te ontwikkelen zal Project TryMe verder gaan onder de vlag van TRICALS, het internationale samenwerkingsverband tussen academici, patiënten en geldschieters. Met TRICALS zullen we het medicijnonderzoek naar ALS nog verder verbeteren om zo sneller tot effectieve behandelingen voor ALS te komen.