Dit project betreft een samenwerking met de Universiteit van Stanford en wordt medegefinancierd door UCB-Stanford Digital Health Collaborative Research Program Neurology. Dit subsidieprogramma bevordert de publiek-private samenwerking tussen farmaceutische bedrijven en academische ziekenhuizen om samen datagedreven oplossingen te vinden voor het behandelen en ontrafelen van neurologische aandoeningen. Het project heeft als doel om gegevens in het elektronisch patiëntendossier te koppelen aan medicijnonderzoek bij ALS. De hoop is dat de duur van medicijnstudies in mensen met ALS aanzienlijk te verkorten en het gebruik van nepmedicijnen (placebo) permanent te verminderen.
Het toegewezen project beschrijft een proof-of-concept studie waarin data uit reeds voltooide medicijnstudies wordt gekoppeld met epidemiologische data verzameld in het ALS Centrum Nederland (PAN studie). Tijdens dit project worden nieuwe rekenmodellen ontwikkeld om met behulp van deze data het voordeel van een experimenteel geneesmiddel te bepalen. Het rekenmodel identificeert voor elke deelnemer in een medicijnstudie een geschikte match in het ALS Centrum (bijvoorbeeld op basis van diagnose datum, leeftijd, geslacht, postcode, genetica en biomarkers). Elke deelnemer in de medicijnstudie heeft zodoende een “partner” met vergelijkbare ziektekenmerken, maar die niet meedoet aan een medicijnstudie en die daarom kan optreden als een ‘virtuele’ of ‘kunstmatige’ placebo patiënt.
In de proof-of-concept studie wordt dit proces nagespeeld in reeds verzamelde data om te onderzoeken of op deze manier eerder en met minder patiënten toegewezen aan placebo het effect van een potentieel geneesmiddel kan worden aangetoond.
Deze aanpak staat nog in de kinderschoenen, maar is recent zeer succesvol gebleken bij andere aandoeningen zoals kanker, hart-en-vaat ziekten en bij de ontwikkeling van medicijnen/maatregelen voor COVID-19. De belangrijkste uitdagingen van deze techniek zijn: (1) de acceptatie door regelgevende instanties zoals de EMA en FDA, en (2) de kwaliteit van de data. Door samen te werken met farmaceutische bedrijven worden de uitdagingen op het gebied van regelgeving aangepakt. Desalniettemin wordt het succes van kunstmatige placebo patiënten voornamelijk gedreven door de datakwaliteit en hoe goed men in staat is om een behandelingsrespons te meten.
In medicijnstudies wordt de werkzaamheid van experimentele geneesmiddelen op basis van veranderingen in het dagelijks functioneren, kwaliteit van leven en overleving bepaald. In huidige Europese registers en ziekenhuissystemen, waaronder de PAN-studie, is de datakwaliteit op de dag van diagnose zeer hoog; echter, de periode na diagnose is minder goed gedocumenteerd. Dit is juist de periode die voor medicijnonderzoek cruciaal is.
Dit project richt zich daarom specifiek op het verbeteren van de landelijke dataverzameling ná het stellen van de diagnose ALS, PSMA of PLS. Gebruik wordt gemaakt van de fundering die is gelegd met de PAN-studie en sluiten aan op recent gefinancierde projecten zoals PRECISION-ALS, TRICALS-CORE, MND Biobank/PAN, ALS Thuismeten & Coachen en ALS-Talent-Fellowship. Op relatief simpele wijze en met een minimale belasting voor patiënten kan zo in zeer korte tijd hoogwaardige gegevens worden verzameld over het natuurlijk beloop van ALS, PSMA of PLS in Nederland. Deze gegevens zijn van vitaal belang om medicijnonderzoek sneller te innoveren en om experimentele geneesmiddelen voor een breder publiek beschikbaar te maken.
Dit is tevens van waarde voor alle andere onderzoeken die worden uitgevoerd binnen het ALS Centrum en ondersteunt daarnaast internationale samenwerkingen met zowel de farmaceutische industrie als academische centra.
Het uiteindelijke doel van dit onderzoek sluit aan bij de belangrijkste ambities van TRICALS, het ALS Centrum Nederland, de patiëntenvereniging en fondsenwervers: het verbeteren, versnellen en innoveren van medicijnonderzoek bij ALS.
Aanvrager project: ALS Centrum Nederland