15 jaar geleden werd het ALS Centrum Nederland opgericht. Met als missie: goede diagnostiek, de juiste zorg, meer onderzoek en van ALS een bekendere ziekte maken. Leonard van den Berg, coördinator van het centrum, vindt dat er al veel bereikt is.
Niet dat we nu achterover leunen, voegt hij toe. Want een medicijn is er nog niet. Hij verwacht dat TRICALS, een Europees consortium van ALS-centra, patiënten en stichtingen, de ontwikkeling daarvan gaat versnellen. “ALS is een van de naarste neurologische aandoeningen”, zegt Leonard van den Berg, hoogleraar experimentele neurologie bij het UMC Utrecht. Daarom doet hij onderzoek naar de ziekte. “Je wilt gewoon iets vinden dat werkt.” Hij legt uit dat het ALS Centrum daarbij een belangrijke rol speelt. “Het centrum heeft ALS op de kaart gezet. Dat maakt fondsen werven makkelijker en het trekt goede onderzoekers aan. Ook internationaal staat ons centrum zeer hoog aangeschreven. Het centrum heeft zijn waarde bewezen.”
Toen 15 jaar geleden de plannen voor een ALS Centrum gepresenteerd werden, zag niet iedereen dat zitten. “We hebben echt onze nek uitgestoken”, zegt Leonard. “Diagnoses werden vaak verkeerd en te laat gesteld. Daarnaast was de zorg voor patiënten niet goed genoeg. We wilden ook meer weten over hoe de ziekte ontstaat en werkt, om de behandeling te verbeteren.” De inspanningen van het centrum resulteerden in een effectief diagnosetraject dat nog steeds staat als een huis. “Mensen kunnen binnen twee weken bij ons terecht. Alle onderzoeken vinden op één dag plaats. De diagnose krijgen ze vaak nog dezelfde dag.” Duurde het in 2005 nog 16 tot 19 maanden tot het stellen van de diagnose, in 2019 is dat teruggebracht tot gemiddeld acht tot negen maanden.
Ook de zorg is enorm verbeterd, met multidisciplinaire behandelteams door het hele land. “Het ALS Centrum heeft richtlijnen gemaakt, geeft nascholingen, en zet in op zorginnovatie. Want mensen met ALS, PSMA en PLS verdienen de allerbeste zorg en begeleiding.” Mooie recente voorbeelden zijn het concept ALS Thuismeten & Coachen dat zorg op afstand en op maat mogelijk maakt en het project voor kinderen van ouders met ALS. De impact van de ziekte wordt nog vaak onderschat, zegt Leonard. “Soms, als ik een hele dag poli heb gehad, lijkt het wel alsof iedereen ALS heeft. Het went nooit. Maar ik weet voor wie we het doen, en waarom. Uiteindelijk moet het lukken.”
Dan is er nog een belangrijke pijler van het ALS Centrum: van ALS een bekendere ziekte maken. “Samen met Stichting ALS is dat goed gelukt”, aldus Leonard. “Een groot deel van al deze resultaten hebben we bereikt dankzij de financiële steun van Stichting ALS. ALS is echt zichtbaarder geworden.” Het ALS Centrum werd al snel een voorbeeld voor andere landen. Veel ALS-centra werken nu samen in TRICALS (Treatment & Research Initiative to Cure ALS). Ook hier heeft Nederland het voortouw genomen. TRICALS is een Europees consortium van ALS-centra, patiënten en stichtingen die de handen ineen slaan om onderzoek naar therapieën te verbeteren en versnellen.
“Vanuit de gedachte dat het in je eentje niet lukt. Dat is overigens geen nieuwe gedachte, we werken al langer samen met internationale onderzoekspartners.” Samenwerken betekent ook keuzes maken. “Als in Frankrijk al een bepaald onderzoek loopt, hoeven wij niet hetzelfde te doen. Dan leveren we onze bijdrage liever op een ander vlak.” Zolang onderzoekers hun data durven en willen delen, is dat geen probleem, weet hij. “Vertrouwen is de basis van TRICALS.”
TRICALS biedt ook praktische voordelen. “Via TRICALS kunnen we studies naar nieuwe medicijnen op elkaar afstemmen”, legt Leonard uit. “We voeren ze bijvoorbeeld niet na elkaar, maar gelijktijdig uit, zodat we elkaars placebogroep kunnen gebruiken. Dat is veel efficiënter, bovendien krijgen veel minder patiënten dan een placebo.” Ook is binnen TRICALS afgesproken om onderzoeken die niet succesvol zijn zo snel mogelijk weer te stoppen en om innovatie te stimuleren. Volgens Leonard is TRICALS een vruchtbare bodem voor veelbelovende ontwikkelingen. Zoals die rond gentherapie, waarvan de eerste resultaten bij de SOD1-mutaties (die zeer zeldzaam zijn in Nederland) positief lijken te zijn.
“Dat bewijst dat het mogelijk is om een therapie te vinden voor een ziekte als ALS. Ook sluit het aan bij de theorie, waarop veel van ons onderzoek is gebaseerd, dat ALS niet één ziekte is, maar een verzameling van meerdere ziektes die ieder om een specifieke behandeling vragen. Misschien kan gentherapie bij mensen met een niet-erfelijke vorm het beloop minder snel maken. Ook kunnen we voortborduren op onderzoeken naar levensstijl en omgevingsfactoren. Daarin wordt gekeken of bepaalde factoren en levensstijlen vaker voorkomen bij mensen met ALS.” De uitgangssituatie is echt veel beter dan 15 jaar geleden, besluit hij. “Het kan niet anders dan dat hier een effectieve therapie uit gaat komen. De kans wordt steeds groter. Het motto van TRICALS is niet voor niets ‘the highway to therapy’.”
Meer informatie vind je op de website van het ALS Centrum Nederland. Meer over TRICALS vind je op TRICALS.org.
Foto: Ivar Pel Fotografie / tekst: Ingrid Brons, verschenen in het ALS dank van oktober 2020.
Voor onderzoek naar de oorzaak en behandeling van ALS. Geen tijd te verliezen.